CALIFORNIË: Revolution Medicines maakte op 13 april bekend dat het experimentele geneesmiddel daraxonrasib tegen alvleesklierkanker de overleving significant verlengde in een cruciale fase 3-studie. Dit is een van de sterkste resultaten tot nu toe voor een doelgericht geneesmiddel bij eerder behandelde gemetastaseerde pancreasgangcarcinomen. Het bedrijf meldde dat patiënten in de totale studiepopulatie gemiddeld 13,2 maanden leefden met het eenmaal daags orale geneesmiddel, vergeleken met 6,7 maanden voor degenen die standaard intraveneuze chemotherapie kregen. De fase 3 RASolute 302-studie behaalde bovendien het eindpunt voor progressievrije overleving.
De resultaten zijn afkomstig van een wereldwijde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie bij patiënten met uitgezaaide alvleesklierkanker die al eerder behandeld waren, een setting met beperkte behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose. Revolution Medicines gaf aan dat de eerste tussentijdse analyse voldoende was om de bevindingen over progressievrije overleving en algehele overleving voor deze eindpunten definitief te maken. Het bedrijf meldde ook dat daraxonrasib over het algemeen goed werd verdragen, met een beheersbaar veiligheidsprofiel en geen nieuwe veiligheidssignalen. Dit draagt bij aan de betekenis van de resultaten bij een vorm van kanker die vaak laat wordt gediagnosticeerd en moeilijk te behandelen blijft.
Daraxonrasib is ontworpen om RAS-signalering te remmen, een belangrijke aanjager van pancreastumoren. Revolution Medicines meldde dat meer dan 90% van de patiënten met pancreasgangcarcinoom tumoren heeft die worden veroorzaakt door RAS-mutaties. Aan de RASolute 302-studie namen patiënten deel met een breed scala aan RAS-varianten, evenals enkele patiënten zonder een geïdentificeerde RAS-mutatie. In de intent-to-treat-populatie rapporteerde het bedrijf een hazard ratio voor algehele overleving van 0,40, wat wijst op een aanzienlijk lager risico op overlijden in vergelijking met standaardchemotherapie gedurende de studie.
Resultaten van het onderzoek en de context van de ziekte
In de studie werd 300 milligram daraxonrasib, eenmaal daags oraal ingenomen, vergeleken met een door de onderzoeker gekozen standaard cytotoxische chemotherapie. De primaire eindpunten waren gericht op progressievrije overleving en algehele overleving bij patiënten met tumoren die RAS G12-mutaties vertoonden, terwijl secundaire eindpunten deze uitkomsten beoordeelden bij alle deelnemende patiënten. Pancreasgangcarcinoom is de meest voorkomende vorm van alvleesklierkanker, en uitgezaaide ziekte vormt een bijzonder zware last omdat de meeste patiënten pas gediagnosticeerd worden nadat de kanker zich al buiten de alvleesklier heeft verspreid.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft daraxonrasib al de status van Breakthrough Therapy Designation toegekend voor eerder behandelde gemetastaseerde alvleesklierkanker met KRAS G12-mutaties, die in 2025 van kracht wordt. Revolution Medicines gaf ook aan dat het geneesmiddel in diezelfde setting de FDA Orphan Drug Designation heeft. Deze statussen betekenen geen goedkeuring, maar ze plaatsen het geneesmiddel wel binnen een versneld regelgevingskader voor ernstige ziekten met een grote onvervulde behoefte. Het bedrijf heeft daraxonrasib aangemerkt als een geneesmiddel in onderzoek en verklaarde dat het door geen enkele regelgevende instantie in de Verenigde Staten of Europa is goedgekeurd.
Regelgevingsstatus en volgende stappen
Revolution Medicines heeft aangegeven dat het de fase 3-gegevens wil opnemen in een toekomstige aanvraag voor een nieuw geneesmiddel bij de FDA en in documenten die bij andere regelgevende instanties worden ingediend. Het bedrijf heeft ook aangegeven dat het van plan is de gedetailleerde bevindingen te presenteren tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology in 2026. Het geneesmiddel wordt ook geëvalueerd in andere wereldwijde fase 3-studies, waaronder aanvullende programma's voor alvleesklierkanker en een voor niet-kleincellige longkanker. Dit weerspiegelt een bredere inspanning om te testen of RAS-gerichte behandeling kan worden toegepast bij meerdere soorten tumoren.
Voor patiënten met alvleesklierkanker en artsen ligt het directe belang van de resultaten in de omvang van de overlevingswinst die is gerapporteerd in een gerandomiseerde fase 3-studie, en niet zozeer in een eventuele verandering van het huidige voorschrijfbeleid. Daraxonrasib blijft een experimentele therapie, maar de uitkomst van RASolute 302 levert Revolution Medicines een complete, cruciale dataset op voor een ziekte waarvoor effectieve tweedelijnsbehandelingen beperkt zijn en waarvoor nieuwe behandelingsdoorbraken schaars zijn. – Door Content Syndication Services .
Het bericht Revolution-medicijn verlengt overleving bij alvleesklierkanker verscheen eerst op Phoenix Pioneer .